Расшифровка структуры ДНК в середине ХХ века в корне изменила направление развития фармакологии и фармацевтики. За расшифровку структуры ДНК Нобелевской премии по медицине в 1962 году были удостоены Фрэнсис Крик, Джеймс Уотсон и Морис Уилкинс.
Однако один из поворотных моментов в истории биологии не произошел бы без предваряющего его получения рентгенограммы Розалиндой Франклин. В отсутствие рентгенограммы Уотсон и Крик просто не смогли бы сделать выводы о структуре ДНК. Сама госпожа Франклин нобелевки не получила – по жестокой иронии судьбы в 1958 году она скончалась от рака, лечение которого станет возможным именно благодаря воздействию на ДНК.
Однако один из поворотных моментов в истории биологии не произошел бы без предваряющего его получения рентгенограммы Розалиндой Франклин. В отсутствие рентгенограммы Уотсон и Крик просто не смогли бы сделать выводы о структуре ДНК. Сама госпожа Франклин нобелевки не получила – по жестокой иронии судьбы в 1958 году она скончалась от рака, лечение которого станет возможным именно благодаря воздействию на ДНК.
С 70-х годов прошлого века путем направленного воздействия на ДНК стали разрабатывать совершенно новые подходы к профилактике, диагностике и лечению заболеваний. Появились биотехнологические лекарственные препараты, а затем и препараты генной терапии, которые фактически позволили осознанно манипулировать геномом человека, а также модифицировать живые клетки вплоть до приобретения ими новых свойств. Теоретически становится возможным на генном уровне определять «своих» и «чужих», «правильных» и «неправильных» и проводить «селекцию» по определенным параметрам.
Такие лекарства принадлежат к инновационной группе препаратов передовой терапии (ЛППТ), способных вылечить заболевания, ранее не поддававшиеся лечению. ЛППТ обеспечивают новые подходы для лечения заболеваний, травм и, главное, генетических болезней и являются наиболее передовой научной разработкой: в отличие от традиционных лекарственных препаратов, содержащих химические соединения или белки, препараты генной и клеточной терапии соответственно включают в себя гены, клетки или ткани.
Сегодня в мире всего 14 лекарств подобного класса. Пока это направление осваивают лишь несколько стран – США, Англия, Франция, Германия, Испания, Италия, Австралия. Сегодня к этому списку присоединилась и Россия. Это стало возможным благодаря открытию первого в стране научно-исследовательского комплекса (R&D) по разработке инновационных лекарственных препаратов передовой терапии компании BIOCAD. Биотехнологическая компания уже вложила в создание отдела перспективных исследований более 100 млн рублей.
Отдел перспективных исследований включает в себя три современные лаборатории международного уровня – молекулярной генетики, генной терапии и цитологии. Они занимают 400 кв. метров на площадке «Нойдорф» Особой экономической зоны «Санкт-Петербург». Возглавил отдел Александр Карабельский, ранее руководивший лабораторией молекулярной генетики биотехнологической компании BIOCAD.
Отдел перспективных исследований включает в себя три современные лаборатории международного уровня – молекулярной генетики, генной терапии и цитологии. Они занимают 400 кв. метров на площадке «Нойдорф» Особой экономической зоны «Санкт-Петербург». Возглавил отдел Александр Карабельский, ранее руководивший лабораторией молекулярной генетики биотехнологической компании BIOCAD.
Цель создания лабораторий – обеспечение возможности развития в нашей стране медицины будущего. Медицины, которая нацелена не просто на лечение болезни, ее симптомов, а на превентивную защиту организма, исправление первичных дефектов на уровне гена. Препараты передовой терапии – нелинейный скачок развития фармацевтики как науки и как практики. Россия – страна с мощным научным наследием – просто обязана быть в числе ведущих фармацевтических государств
Дмитрий Морозов
Генеральный директор биотехнологической компании BIOCAD
Перспективные наработки
ЛППТ — новая группа лекарственных препаратов, на которую возлагаются большие надежды в плане расширения терапевтических возможностей медицины. Препараты генной и клеточной терапии способны вылечить врожденные генетические отклонения, последние стадии рака и многие другие сложные заболевания, ранее не поддававшиеся лечению.
В группу ЛППТ входят два типа лекарственных препаратов: первые основаны на осознанном манипулировании генами человека, вторые – на модификации живых клеток, вплоть до создания у них свойств, не заложенных природой.
ЛППТ — новая группа лекарственных препаратов, на которую возлагаются большие надежды в плане расширения терапевтических возможностей медицины. Препараты генной и клеточной терапии способны вылечить врожденные генетические отклонения, последние стадии рака и многие другие сложные заболевания, ранее не поддававшиеся лечению.
В группу ЛППТ входят два типа лекарственных препаратов: первые основаны на осознанном манипулировании генами человека, вторые – на модификации живых клеток, вплоть до создания у них свойств, не заложенных природой.
В ближайшие один-два года мы должны разработать до стадии проверки на животных in vivo два продукта ЛППТ. Оба они – пилотные, необходимые для быстрого старта направления. Далее с учетом сложности технологического процесса – думаю, получится два-три препарата в год. Но это только до стадии проверки на животных
Александр Карабельский
Руководитель отдела перспективных исследований компании BIOCAD
Компания планирует создать платформу для разработки десятков препаратов группы ЛППТ. Прежде всего, это расширение области применения CAR-T клеточной терапии для лечения солидных опухолей, так как в мировом сообществе за последний год количество клинических исследований лекарств на основе CAR-T клеточной терапии возросло в четыре раза.
В научно-исследовательском комплексе BIOCAD для этого создана лаборатория ентивирусов, предназначенная для модификации клеток иммунной системы человека и создания CAR-T клеток. С помощью модификации клетки рекомбинантными векторами на основе вирусных частиц можно заблокировать способность опухолевых клеток подавлять иммунитет и обеспечить эффективное и направленное разрушение всех клеток злокачественных новообразований CAR-T клетками. Как показывают проводимые сейчас клинические исследования, уже после однократной такой процедуры будет возможна полная ремиссия без рецидивов у 90% пациентов с определенными заболеваниями
В научно-исследовательском комплексе BIOCAD для этого создана лаборатория ентивирусов, предназначенная для модификации клеток иммунной системы человека и создания CAR-T клеток. С помощью модификации клетки рекомбинантными векторами на основе вирусных частиц можно заблокировать способность опухолевых клеток подавлять иммунитет и обеспечить эффективное и направленное разрушение всех клеток злокачественных новообразований CAR-T клетками. Как показывают проводимые сейчас клинические исследования, уже после однократной такой процедуры будет возможна полная ремиссия без рецидивов у 90% пациентов с определенными заболеваниями
Вторая лаборатория предназначена для разработки препаратов на основе аденоассоциированных вирусов. Это терапия наследственных заболеваний, например, гемофилии (нарушение функции свертывания крови), которая на сегодняшний день считается неизлечимой. С помощью методов генной терапии специальные вирусные частицы смогут обеспечить высокоточную доставку лечебного гена в клетки печени, глаза, в мышечные клетки для лечения широчайшего спектра заболеваний.
Ориентируясь на результаты клинических исследований, специалисты заявляют: данный тип препаратов уже после одной инъекции в течение длительного времени сможет обеспечивать терапевтический эффект, то есть превращать больных гемофилией в фактически здоровых людей, при этом не вызывая побочных эффектов.
Ориентируясь на результаты клинических исследований, специалисты заявляют: данный тип препаратов уже после одной инъекции в течение длительного времени сможет обеспечивать терапевтический эффект, то есть превращать больных гемофилией в фактически здоровых людей, при этом не вызывая побочных эффектов.
Передовые препараты
Открытие в Петербурге комплекса по разработке инновационных лекарственных препаратов передовой терапии – прорыв с точки зрения исследования методов и принципов лечения сложных и неизлечимых заболеваний. Уникальность комплекса состоит в том, что он обеспечивает полный цикл разработки, от дизайна и клонирования до наработки концентрата вирусных частиц.
Как отметил Дмитрий Морозов, его уникальность состоит еще и в комплексе тех технологий и знаний, которые сосредоточены в стенах компании. Таким образом открытие научно-исследовательского центра стало логическим продолжением работы BIOCAD. И если говорить о разработке лекарственных препаратов передовой терапии в новом комплексе, то речь идет о семилетних перспективах. При этом уже сейчас на стадии клинических исследований находятся два препарата от онкологических и аутоиммунных заболеваний, разработанных в лаборатории биотехнологической компании BIOCAD на основе моноклональных антител.
Открытие в Петербурге комплекса по разработке инновационных лекарственных препаратов передовой терапии – прорыв с точки зрения исследования методов и принципов лечения сложных и неизлечимых заболеваний. Уникальность комплекса состоит в том, что он обеспечивает полный цикл разработки, от дизайна и клонирования до наработки концентрата вирусных частиц.
Как отметил Дмитрий Морозов, его уникальность состоит еще и в комплексе тех технологий и знаний, которые сосредоточены в стенах компании. Таким образом открытие научно-исследовательского центра стало логическим продолжением работы BIOCAD. И если говорить о разработке лекарственных препаратов передовой терапии в новом комплексе, то речь идет о семилетних перспективах. При этом уже сейчас на стадии клинических исследований находятся два препарата от онкологических и аутоиммунных заболеваний, разработанных в лаборатории биотехнологической компании BIOCAD на основе моноклональных антител.
Все самые пионерские направления современной фармацевтики, которые позволяют перейти к персонифицированной терапии, основанной на фармакогенетике, к адресной доставке лекарственных препаратов без влияния на весь организм – все это уже стало реальностью. И лаборатория BIOCAD в этом плане одна из передовых в нашей стране
Вероника Скворцова
Министр здравоохранения Российской Федерации
По словам министра здравоохранения Вероники Скворцовой, присутствовавшей на открытии нового научно-исследовательского комплекса BIOCAD, данные препараты – пионерские во всем мире. На стадии доклинических исследований на каждый из них приходятся один-два зарубежных аналога, но российские препараты не только не уступают в эффективности, но превосходят зарубежные препараты по некоторым показателям. Первую фазу клинических исследований планируют завершить к концу года, тогда начнется вторая фаза, и эти исследования уже будут носить международный характер .
Госпожа Скворцова заверила: как только эти препараты будут выпущены, Министерство здравоохранения со своей стороны сделает все, чтобы они были доступны не только элите. Генеральный директор компании Дмитрий Морозов, в свою очередь, также отметил, что доступность – одно из непременных свойств разрабатываемых препаратов. При этом доступность означает возможность своевременно получить пациентом полный курс терапии, что дает шанс на увеличение продолжительности жизни, если речь идет о препаратах для иммунотерапии онкологических заболеваний.
Госпожа Скворцова заверила: как только эти препараты будут выпущены, Министерство здравоохранения со своей стороны сделает все, чтобы они были доступны не только элите. Генеральный директор компании Дмитрий Морозов, в свою очередь, также отметил, что доступность – одно из непременных свойств разрабатываемых препаратов. При этом доступность означает возможность своевременно получить пациентом полный курс терапии, что дает шанс на увеличение продолжительности жизни, если речь идет о препаратах для иммунотерапии онкологических заболеваний.
Открытие первого в России научного комплекса по созданию лекарств генной терапии:
